Kuoleman Laakso. Voiko syöpää hoitaa kokeellisilla
menetelmillä?
Kyllä. FIMEAn mielestä se on kuitenkin rikollista.
Iso osa syöpätapauksista voidaan parantaa. Käytännössä
kaikki syövät jotka todetaan paikallisina, eli ennen kuin ne ovat ehtineet
lähettää etäpesäkkeitä muihin elimiin, pystytään parantamaan perinteisin
keinoin. Kirurgialla, sädehoidolla ja lääkehoidoilla, tai niiden yhdistelmillä.
Parantuneiden potilaiden osuus on kasvanut vuosi vuodelta, vuosikymmenestä
toiseen, pikku askelin. Hoidotkin ovat kehittyneet, mutta eniten on vaikuttanut
se, että ihmiset ovat tietoisia syövästä tautina, ja hakeutuvat hoitoon kun
huolestuttavia oireita tai löydöksiä ilmaantuu. Niissä maissa joissa syövän ennuste
on paras, lääkärille pääsee melko nopeasti, jos ei julkiselle niin
yksityiselle, ja kynnys tarkkoihin kuvantamistutkimuksiin on matala. Pelkillä
silmillä ja korvilla ei voi tehdä kunnollista syöpädiagnoosia, vaan tarvitaan
röntgenkuvauksia ja koepalan ottamista, ja patologin arvio kasvaimen luonteesta.
Syöpää hoitavat lääkärit ovat taitavia arvioimaan taudin
riskiä yksilöllisellä tasolla, ja erityisesti siltä kannalta, että mitä hoitoja
tarvitaan kunkin potilaan kohdalla. Joskus riittää kirurgia, aina ei tarvita
sitäkään, kun taas joskus tarvitaan lisäksi sädehoitoa tai lääkehoitoa. Jos
kuvauksissa todetaan taudin levinneen, voidaan silti hoitaa, mutta hoidon
tavoite on eri. Jos tauti ei ole olemassaolevin rutiinihoidoin parannettavissa,
hoidon tavoite voi olla elinajan pidentäminen, oireiden vähentäminen, tai
mahdollisimman pitkä tautivapaa aika.
Syövän hoidossa on siis paljon iloitsemisen aiheita, ja
tilastojen mukaan Suomi on tässä maailman parhaita maita, vaikka terävin kärki
onkin ehkä karkaamassa. Entäpä kolikon kääntöpuoli? Jos syöpä ei olekaan
paikallinen eikä parantaminen ”rutiinihoidoin” mahdollista? Tilanne on silloin kaikella
tavalla haastavampi. Miten lääkäri kommunikoi potilaalle ja omaisille
tilanteen? Miten he reagoivat? Mikä otetaan hoidon tavoitteeksi? Kullekin
syöpätyypille on olemassa omat rutiinihoitonsa, mutta jos ne eivät ole
parantavia, niin jossain vaiheessa ollaan tilanteessa jossa ne on käytetty, ja
syöpä etenee. Miten silloin toimitaan; siirrytäänkö oireenmukaiseen hoitoon, jossa
hoidetaan taudin etenemisen aiheuttamia oireita eikä pyritä vaikuttamaan taudin
etenemiseen, vai tarjotaanko potilaan ja omaisten pohdittavaksi kokeellisia
hoitoja? Omasta mielestäni jokaisen syöpäpotilaan oikeus olisi saada harkita
myös kokeellisia vaihtoehtoja kun rutiinihoidot on käytetty.
Termi kokeellinen hoito voi tarkoittaa montaa eri asiaa,
mutta yleisimmin sillä tarkoitetaan hoitoa, jonka tehokkuudesta ja turvallisuudesta
ei ole tieteelliset kriteerit täyttävää tutkimusnäyttöä. Joskus kyse on siitä,
ettei hoitoa ole tutkittu juuri sellaisella potilaalla jota haluttaisiin hoitaa,
vaan erilaisilla potilailla. Kyseessä voi myös olla uusi lääke tai muu hoito
joka ei ole läpikäynyt laajoja tutkimuksia, joko siksi ettei niitä ole vielä
ehditty tekemään, ne ovat kesken tai sitten tutkimuksille ei ole löytynyt rahoittajaa.
Kliiniset lääketutkimukset maksavat vähintään miljoonia ja
usein satoja miljoonia euroja, ja tutkimukset pitää toistaa kullekin lääkemolekyylille
ja potilasryhmälle erikseen. Rahoituksen löytäminen voi olla todella haastavaa,
ja valitettavasti kliinisten tutkimusten kustannukset ja viranomaisvaatimukset
ovat jatkuvassa nousussa maailmanlaajuisesti. Valtiot tai kunnat eivät maksa
kliinisiä tutkimuksia, joten se jää kaupallisille sponsoreille. Lääkkeen
myyntilupa edellyttää tutkimuksia useassa eri vaiheessa, ja sponsorin pitää
rahoittaa myös ne tutkimukset jotka eivät onnistuneet, ja ne molekyylit jotka
eivät lopulta saaneet myyntilupaa. Tutkimuskustannusten kasvu näkyy suoraan lääkkeiden
hinnan nousuna.
Kokeellinen hoito perustuu yleensä lääketieteeseen, kun taas
”vaihtoehtoisilla hoidoilla” tarkoitetaan hoitoja jotka eivät perustu
lääketieteeseen. Tai osa ehkä perustuu, mutta niiden tehoa ja turvallisuutta ei
ole osoitettu lääketieteellisissä tutkimuksissa ihmisillä. Kokeellista hoitoa
voidaan antaa joko kliinisissä tutkimuksissa, jotka ovat lääketieteen
kehittymisen mekanismi, tai yksilöllisenä hoitokokeiluna, jossa ainoa tavoite
on yksittäisen potilaan hyötyminen.
Kokeellista hoitoa voidaan toteuttaa joko tarkan
etukäteissuunnitelman eli protokollan mukaisesti, jolloin kyseessä on
lääketieteellinen kliininen tutkimus, tai yksittäiselle potilaalle räätälöiden,
jolloin kyseessä on hoitokokeilu. Kliiniset tutkimukset tähtäävät
ensisijaisesti lääketieteellisen tiedon lisäämiseen, ja toissijaisesti potilaan
hyötymiseen, kun taas yksilöllisen hoidon ainoa tavoite on potilaan auttaminen.
Koska samoja lääkkeitä tai hoitomuotoja voidaan käyttää sekä tutkimuksessa että
hoitokokeilussa, ne erottaa helpoimmin tavoitteesta; onko kyseessä ensisijaisesti
tiedon lisääminen vai potilaan hyötyminen.
Levinneen syövän hoidosta suurin osa on kokeellista potilaan
tasolla, vaikka kyseessä olisi ”rutiinihoidot”. ”Tieteelliseen näyttöön”
perustuvat hoidot tarkoittavat hoitoja joita on tutkittu laajoissa tutkimuksissa,
joissa tyypillisesti hoito A on ollut ”tilastollisesti merkittävästi” parempi
kuin hoito B. Esimerkiksi 60% saattoi hyötyä hoidosta A ja 45% hoidosta B.
Kuitenkin 40% ei hyötynyt hoidosta A mutta olisi teoriassa voinut hyötyä
hoidosta B. Tämä kuvaa sitä miten yksilön tasolla hoito on aina kokeellista
vaikka lähestymistapa sinänsä olisi tieteelliseen näyttöön perustuva.
Käytännön syöpälääkärin vastaanotolla toimitaan niin, että
aluksi kokeillaan hoitoa A, josta on vahvin tieteellinen näyttö, ja siirrytään
hoitoon B jos hoito A ei tehonnut. Yleensä käytettävissä ei ole ”biomarkkeria”,
joka kertoisi mikä hoito tehoaa varmimmin. Ja vaikka olisi, ei biomarkkereiden ennustearvo
ole 100%, eli lopulta tarkkakin tieteellinen täsmähoito on kokeellista
yksittäisen potilaan tasolla.
Rutiinihoitojen masentavin puoli ei ole se, että ne voivat olla
heikkotehoisia, tai että ne voivat aiheuttaa huomattavia haittavaikutuksia,
vaan se, että niistä tiedetään mihin ne parhaimmillaan pystyvät. Pois lukien
monet veren syövät, jotkut lasten syövät, ja tietyt melko harvinaiset aikuisten
kasvaimet, kun syöpä on lähettänyt etäpesäkkeitä lähialueen ulkopuolelle, se ei
yleensä ole rutiinihoidoin parannettavissa. Tämä on musertava uutinen
useimmille potilaille ja heidän läheisilleen.
Eikö ole mitään toivoa?
On.
Syövän hoitoon on tullut ja on tulossa monia uusia
teknologioita, jotka voivat muuttaa tilannetta rutiinihoitojen toivottomuuden
suhteen. Kuten kirjassani (”Kuoleman Laakso. Voiko syöpää hoitaa kokeellisilla
menetelmillä?”) kuvataan, syövän immunoterapia on yksi lupaavimmista. Yli 100
vuoden kehitysvaiheen jälkeen useita lääkkeitä on jo päätynyt loppuvaiheen
kliinisiin tutkimuksiin ja muutama on jo läpäissyt tiukan viranomaisseulan ja
niitä saa apteekista.
Suomessa on otettu pesäeroa muuhun maailmaan
viranomaistoiminnan suhteen. Suomi on tiettävästi maailman ainoa maa, jossa lääkeviranomainen
otti kannan, että syövän kokeellinen hoito (hoitokokeilu) saattaa täyttää
rikoksen tai rikkeen tunnusmerkit. Vuonna 2012 FIMEAn osastopäällikkö pyysi
poliisia tutkimaan ovatko yksilöllisesti annetut onkolyyttiset virushoidot,
jotka ovat yksi syövän immunoterapian muoto, tosiasiassa kliininen tutkimus
jota tehtiin ilman tutkimuslupaa. Kirjassani
kuvataan prosessi ja sen lopputulos. Kirjassa kerrotaan myös syövän
immunoterapian, geeniterapian ja onkolyyttisten virusten historia, ja kuvataan
miten tieteellisen edistyksen saaminen potilaiden ulottuville on muuttunut
huomattavan vaikeaksi viime aikoina.
Akseli Hemminki
Syöpätautien erikoislääkäri, professori, tutkija, yrittäjä
Hemminki A: Kuoleman Laakso. Voiko syöpää hoitaa
kokeellisilla menetelmillä? Nomerta, Turku. Ilmestynyt englanniksi 2015 ja
suomeksi 28.4.2016. http://www.nomerta.net/kirjat.php
