Wednesday, April 20, 2016

Kuoleman Laakso. Voiko syöpää hoitaa kokeellisilla menetelmillä?


Kuoleman Laakso. Voiko syöpää hoitaa kokeellisilla menetelmillä?
Kyllä. FIMEAn mielestä se on kuitenkin rikollista.
Iso osa syöpätapauksista voidaan parantaa. Käytännössä kaikki syövät jotka todetaan paikallisina, eli ennen kuin ne ovat ehtineet lähettää etäpesäkkeitä muihin elimiin, pystytään parantamaan perinteisin keinoin. Kirurgialla, sädehoidolla ja lääkehoidoilla, tai niiden yhdistelmillä. Parantuneiden potilaiden osuus on kasvanut vuosi vuodelta, vuosikymmenestä toiseen, pikku askelin. Hoidotkin ovat kehittyneet, mutta eniten on vaikuttanut se, että ihmiset ovat tietoisia syövästä tautina, ja hakeutuvat hoitoon kun huolestuttavia oireita tai löydöksiä ilmaantuu. Niissä maissa joissa syövän ennuste on paras, lääkärille pääsee melko nopeasti, jos ei julkiselle niin yksityiselle, ja kynnys tarkkoihin kuvantamistutkimuksiin on matala. Pelkillä silmillä ja korvilla ei voi tehdä kunnollista syöpädiagnoosia, vaan tarvitaan röntgenkuvauksia ja koepalan ottamista, ja patologin arvio kasvaimen luonteesta.
Syöpää hoitavat lääkärit ovat taitavia arvioimaan taudin riskiä yksilöllisellä tasolla, ja erityisesti siltä kannalta, että mitä hoitoja tarvitaan kunkin potilaan kohdalla. Joskus riittää kirurgia, aina ei tarvita sitäkään, kun taas joskus tarvitaan lisäksi sädehoitoa tai lääkehoitoa. Jos kuvauksissa todetaan taudin levinneen, voidaan silti hoitaa, mutta hoidon tavoite on eri. Jos tauti ei ole olemassaolevin rutiinihoidoin parannettavissa, hoidon tavoite voi olla elinajan pidentäminen, oireiden vähentäminen, tai mahdollisimman pitkä tautivapaa aika.
Syövän hoidossa on siis paljon iloitsemisen aiheita, ja tilastojen mukaan Suomi on tässä maailman parhaita maita, vaikka terävin kärki onkin ehkä karkaamassa. Entäpä kolikon kääntöpuoli? Jos syöpä ei olekaan paikallinen eikä parantaminen ”rutiinihoidoin” mahdollista? Tilanne on silloin kaikella tavalla haastavampi. Miten lääkäri kommunikoi potilaalle ja omaisille tilanteen? Miten he reagoivat? Mikä otetaan hoidon tavoitteeksi? Kullekin syöpätyypille on olemassa omat rutiinihoitonsa, mutta jos ne eivät ole parantavia, niin jossain vaiheessa ollaan tilanteessa jossa ne on käytetty, ja syöpä etenee. Miten silloin toimitaan; siirrytäänkö oireenmukaiseen hoitoon, jossa hoidetaan taudin etenemisen aiheuttamia oireita eikä pyritä vaikuttamaan taudin etenemiseen, vai tarjotaanko potilaan ja omaisten pohdittavaksi kokeellisia hoitoja? Omasta mielestäni jokaisen syöpäpotilaan oikeus olisi saada harkita myös kokeellisia vaihtoehtoja kun rutiinihoidot on käytetty.
Termi kokeellinen hoito voi tarkoittaa montaa eri asiaa, mutta yleisimmin sillä tarkoitetaan hoitoa, jonka tehokkuudesta ja turvallisuudesta ei ole tieteelliset kriteerit täyttävää tutkimusnäyttöä. Joskus kyse on siitä, ettei hoitoa ole tutkittu juuri sellaisella potilaalla jota haluttaisiin hoitaa, vaan erilaisilla potilailla. Kyseessä voi myös olla uusi lääke tai muu hoito joka ei ole läpikäynyt laajoja tutkimuksia, joko siksi ettei niitä ole vielä ehditty tekemään, ne ovat kesken tai sitten tutkimuksille ei ole löytynyt rahoittajaa.
Kliiniset lääketutkimukset maksavat vähintään miljoonia ja usein satoja miljoonia euroja, ja tutkimukset pitää toistaa kullekin lääkemolekyylille ja potilasryhmälle erikseen. Rahoituksen löytäminen voi olla todella haastavaa, ja valitettavasti kliinisten tutkimusten kustannukset ja viranomaisvaatimukset ovat jatkuvassa nousussa maailmanlaajuisesti. Valtiot tai kunnat eivät maksa kliinisiä tutkimuksia, joten se jää kaupallisille sponsoreille. Lääkkeen myyntilupa edellyttää tutkimuksia useassa eri vaiheessa, ja sponsorin pitää rahoittaa myös ne tutkimukset jotka eivät onnistuneet, ja ne molekyylit jotka eivät lopulta saaneet myyntilupaa. Tutkimuskustannusten kasvu näkyy suoraan lääkkeiden hinnan nousuna.
Kokeellinen hoito perustuu yleensä lääketieteeseen, kun taas ”vaihtoehtoisilla hoidoilla” tarkoitetaan hoitoja jotka eivät perustu lääketieteeseen. Tai osa ehkä perustuu, mutta niiden tehoa ja turvallisuutta ei ole osoitettu lääketieteellisissä tutkimuksissa ihmisillä. Kokeellista hoitoa voidaan antaa joko kliinisissä tutkimuksissa, jotka ovat lääketieteen kehittymisen mekanismi, tai yksilöllisenä hoitokokeiluna, jossa ainoa tavoite on yksittäisen potilaan hyötyminen.
Kokeellista hoitoa voidaan toteuttaa joko tarkan etukäteissuunnitelman eli protokollan mukaisesti, jolloin kyseessä on lääketieteellinen kliininen tutkimus, tai yksittäiselle potilaalle räätälöiden, jolloin kyseessä on hoitokokeilu. Kliiniset tutkimukset tähtäävät ensisijaisesti lääketieteellisen tiedon lisäämiseen, ja toissijaisesti potilaan hyötymiseen, kun taas yksilöllisen hoidon ainoa tavoite on potilaan auttaminen. Koska samoja lääkkeitä tai hoitomuotoja voidaan käyttää sekä tutkimuksessa että hoitokokeilussa, ne erottaa helpoimmin tavoitteesta; onko kyseessä ensisijaisesti tiedon lisääminen vai potilaan hyötyminen.   
Levinneen syövän hoidosta suurin osa on kokeellista potilaan tasolla, vaikka kyseessä olisi ”rutiinihoidot”. ”Tieteelliseen näyttöön” perustuvat hoidot tarkoittavat hoitoja joita on tutkittu laajoissa tutkimuksissa, joissa tyypillisesti hoito A on ollut ”tilastollisesti merkittävästi” parempi kuin hoito B. Esimerkiksi 60% saattoi hyötyä hoidosta A ja 45% hoidosta B. Kuitenkin 40% ei hyötynyt hoidosta A mutta olisi teoriassa voinut hyötyä hoidosta B. Tämä kuvaa sitä miten yksilön tasolla hoito on aina kokeellista vaikka lähestymistapa sinänsä olisi tieteelliseen näyttöön perustuva.
Käytännön syöpälääkärin vastaanotolla toimitaan niin, että aluksi kokeillaan hoitoa A, josta on vahvin tieteellinen näyttö, ja siirrytään hoitoon B jos hoito A ei tehonnut. Yleensä käytettävissä ei ole ”biomarkkeria”, joka kertoisi mikä hoito tehoaa varmimmin. Ja vaikka olisi, ei biomarkkereiden ennustearvo ole 100%, eli lopulta tarkkakin tieteellinen täsmähoito on kokeellista yksittäisen potilaan tasolla.  
Rutiinihoitojen masentavin puoli ei ole se, että ne voivat olla heikkotehoisia, tai että ne voivat aiheuttaa huomattavia haittavaikutuksia, vaan se, että niistä tiedetään mihin ne parhaimmillaan pystyvät. Pois lukien monet veren syövät, jotkut lasten syövät, ja tietyt melko harvinaiset aikuisten kasvaimet, kun syöpä on lähettänyt etäpesäkkeitä lähialueen ulkopuolelle, se ei yleensä ole rutiinihoidoin parannettavissa. Tämä on musertava uutinen useimmille potilaille ja heidän läheisilleen.
Eikö ole mitään toivoa?
On.
Syövän hoitoon on tullut ja on tulossa monia uusia teknologioita, jotka voivat muuttaa tilannetta rutiinihoitojen toivottomuuden suhteen. Kuten kirjassani (”Kuoleman Laakso. Voiko syöpää hoitaa kokeellisilla menetelmillä?”) kuvataan, syövän immunoterapia on yksi lupaavimmista. Yli 100 vuoden kehitysvaiheen jälkeen useita lääkkeitä on jo päätynyt loppuvaiheen kliinisiin tutkimuksiin ja muutama on jo läpäissyt tiukan viranomaisseulan ja niitä saa apteekista.
Suomessa on otettu pesäeroa muuhun maailmaan viranomaistoiminnan suhteen. Suomi on tiettävästi maailman ainoa maa, jossa lääkeviranomainen otti kannan, että syövän kokeellinen hoito (hoitokokeilu) saattaa täyttää rikoksen tai rikkeen tunnusmerkit. Vuonna 2012 FIMEAn osastopäällikkö pyysi poliisia tutkimaan ovatko yksilöllisesti annetut onkolyyttiset virushoidot, jotka ovat yksi syövän immunoterapian muoto, tosiasiassa kliininen tutkimus jota tehtiin ilman tutkimuslupaa. Kirjassani  kuvataan prosessi ja sen lopputulos. Kirjassa kerrotaan myös syövän immunoterapian, geeniterapian ja onkolyyttisten virusten historia, ja kuvataan miten tieteellisen edistyksen saaminen potilaiden ulottuville on muuttunut huomattavan vaikeaksi viime aikoina.
Akseli Hemminki
Syöpätautien erikoislääkäri, professori, tutkija, yrittäjä
 
Hemminki A: Kuoleman Laakso. Voiko syöpää hoitaa kokeellisilla menetelmillä? Nomerta, Turku. Ilmestynyt englanniksi 2015 ja suomeksi 28.4.2016. http://www.nomerta.net/kirjat.php

No comments:

Post a Comment